OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Sanfilippo Initiative

2 weeks 4 days ago

Ultragenyx hat die Patientengemeinschaft darüber informiert, dass das Unternehmen auch außerhalb der USA regulatorische Schritte unternimmt, darunter den Austausch mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), der

Sanfilippo Initiative

2 weeks 4 days ago

Ein historischer Meilenstein für die Sanfilippo-Community. 💜 Die US-amerikanische FDA hat mit Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) erstmals eine Gentherapie für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS

Sanfilippo Initiative

3 weeks 5 days ago

📢 ADVANCE 2026 – kostenlose Online-Konferenz zum Sanfilippo-Syndrom Am 22. und 23. September 2026 findet die internationale Konferenz ADVANCE 2026 statt, organisiert von der Cure

Sanfilippo Initiative hat sein/ihr Profilbild aktualisiert.

4 weeks 1 day ago

Sanfilippo Initiative

2 months 2 weeks ago

📢 Aktualisierung zum UX111-Programm für das Sanfilippo-Syndrom Typ A Nachfolgend stellen wir eine deutsche Zusammenfassung der neuesten Aktualisierung zum UX111-Programm zur Verfügung. Der Biologics License