BLOG – Sanfilippo Initiative

Sanfilippo Initiative

3 Wochen 2 tage vor

Heute, am 26. März, findet ein Webinar zum Thema Typ-A-Gen-Therapieprogramm für das Sanfilippo-Syndrom A statt, das von Ultragenyx durchgeführt wird. Sie können am Webinar um

Sanfilippo Initiative

1 Monat 5 tage vor

Für diejenigen die am 21.02 nicht dabei sein konnten, gibt es Aufzeichnung. Es sind Vorträge von führenden MPS Forschern sowie Patient Advocates und Panel Diskussionen,

Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways | Reagan-Udall Foundation

Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways Case example: Heparan sulfate in neuronopathic lysosomal storage diseases Public Workshop: In-Person and Virtual February 21, 2024 | 10am-4pm (eastern) On February 21 we convened "Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulato...

Sanfilippo Initiative

1 Monat 2 Wochen vor

Ein sehr wichtiges zeitkritisches Thema im Bezug auf das Zulassungsverfahren bei Sanfilippo aber auch allen anderen seltenen Krankheiten. Alles Weitere könnt ihr der Pressemitteilung entnehmen

Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways: Focus on Neuropathic MPS

A Feb. 2024 workshop convened by the Reagan Udall Foundation discussed qualifying heparan sulfate as a primary biomarker in MPS disorders.

Sanfilippo Initiative

1 Monat 2 Wochen vor

Rare Disease Day Symposium in der MHH (Medizinische Hochschule Hannover) Wir waren dabei! #RareDiseaseDay #SanfilippoInitiative #CureSanfilippo

Sanfilippo Initiative

1 Monat 2 Wochen vor

Heute ist der Tag der Seltenen Krankheiten (Rare Disease Day) und es findet ein Rare Disease Day Symposium an der Medizinischen Schule in Hannover statt.

Medizinische Hochschule Hannover : Rare Disease Day Symposium

das Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) Hannover möchte Sie anlässlich des "Rare Disease Day 2024" am Donnerstag, den 29.02.2024 zu einem öffentlichen Symposium über „Seltene Erkrankungen" in der Medizinischen Hochschule Hannover einladen – das aktuelle Programm finden Sie hier.

Sanfilippo Initiative

1 Monat 3 Wochen vor

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Anlässlich des Tages der Seltenen Krankheiten am 29.02 möchten wir Euch um Spenden für unsere Sanfilippo Initiative bitten. Wir finanzieren Grundlagenforschung die so wichtig ist

Sanfilippo Initiative

1 Monat 3 Wochen vor

Für alle diejenigen die sich einwählen wollen, bitte beachtet die Zeitverschiebung. Es findet heute zwischen 16 und 20Uhr deutscher Zeit statt. Man kann sich über

Sanfilippo Initiative

1 Monat 4 Wochen vor

Join us tomorrow morning for "Qualifying Biomarkers to Support Rare Disease Regulatory Pathways," a day-long hybrid public workshop featuring heparan sulfate in neuronopathic lysosomal storage

Sanfilippo Initiative

2 Monate 4 tage vor

Aussagen aus dem WORLDSymposia 2024: „Wenn ich mich heute mit Eltern von Kindern treffe, die an Krankheiten sterben, möchten wir, wenn wir eine Therapie haben,

Sanfilippo Initiative

2 Monate 4 tage vor

Vielversprechende Neuigkeiten von Ultragenyx zu Sanfilippo Typ A. Ultragenyx hat diese Neugikeiten letzten Freitag auf der WORLDSymposia vorgestellt.

Sanfilippo Initiative

2 Monate 2 Wochen vor

Sanfilippo Initiative ist stolz darauf, ein Gründungsmitglied des neu gegründeten Internationalen Sanfilippo-Syndrom-Verbands (International Sanfilippo Syndrome Alliance) zu sein. Die Gründungsmitglieder des Verbands sind 11 Organisationen

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3 Monate 1 Woche vor

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Skyla ist jetzt frei von Sanfilippo. Skyla war nur 9 Jahre alt.
Unser herzliches Mitleid geht an die Familie und Freunde von Skyla.
Fly high Skyla 💜

Sanfilippo Initiative

3 Monate 2 Wochen vor

Happy New Year 🥳
Danke für Eure Unterstützung ❤️
#CureSanfilippo

Sanfilippo Initiative

3 Monate 2 Wochen vor

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Heute noch läuft die Spendenaktion. Jede auch so kleine Beitrag hilft den Sanfilippo Kindern! Herzlichen Dank und einen guten Rutsch ❤️ P.S. Die Spende ist

Sanfilippo Initiative

3 Monate 3 Wochen vor

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Frohe Weihnachten und einen guten Rutsch von Adam und Lea Adam Lea Vs Sanfilippo ❤️ wir haben alle nur einen Wunsch #CureSanfilippo

Sanfilippo Initiative

3 Monate 3 Wochen vor

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Jede auch so kleiner Beitrag von Dir hilft um Grundlagenforschung zu unterstützen, die Stück für Stück die Suche nach einer Behandlungsmethode vorantreibt. Ohne den unermüdlichen

Sanfilippo Initiative

4 Monate 1 Woche vor

Eure Unterstützung ist von einer enormen Bedeutung für unsere Arbeit. Wir möchten Euch kurz die Projekte zur Grundlagenforschung vorstellen die mit Eurer Hilfe durchgeführt werden

Sanfilippo Initiative

4 Monate 2 Wochen vor

Das Sanfilippo-Syndrom und das ethische Dilemma akzeptabler Risiken bei der Suche nach einer Behandlungsmethode Das Sanfilippo-Syndrom, eine seltene und verheerende genetische Störung, stellt für die

Sanfilippo Initiative

4 Monate 2 Wochen vor

Was ist so besonders an einem beschleunigten Zulassungsverfahren für ultrar seltene Krankheiten wie das Sanfilippo-Syndrom und seine Subtypen? Für ultra seltene Krankheiten wie das Sanfilippo-Syndrom

Sanfilippo Initiative

4 Monate 3 Wochen vor

Klinische Studien zu spezifischen Subtypen des Sanfilippo-Syndroms stellen aufgrund verschiedener Faktoren erhebliche Herausforderungen dar: Begrenzter Patientenanzahl: Jeder Subtyp ist äußerst selten, was zu einer begrenzten